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L’Institut des cellules Souches pour le Traitement et l’Etude des maladies Monogéniques (I-Stem), créé au 1er janvier 2005, est un centre de recherche et développement, dédié à l’élaboration de traitements fondés sur les potentiels offerts par les cellules souches pluripotentes et applicables aux maladies rares d’origine génétique. I-Stem est composé de deux entités administratives distinctes de taille à peu près égale, l’une associée aux établissements publics (Inserm/UEVE 861) et l’autre liée directement à l’AFM-Téléthon (CECS, le Centre d’Etude des Cellules Souches). Il n’existe toutefois pas de séparation entre les deux entités sur le plan fonctionnel et l’Institut I-Stem se présente comme un ensemble d’équipes dans lesquelles travaillent des personnels rattachés indifféremment à l’une ou l’autre des structures administratives. L’Institut possède une direction exécutive formée d’un directeur scientifique (Marc Peschanski) et d’un directeur général (Raymond Zakhia), et un conseil de direction qui comprend l’ensemble des responsables d’équipes et de programmes, scientifique et administratif.
Défini par trois mots-clés, « thérapeutiques », « maladies monogéniques » et « cellules souches pluripotentes», le domaine d’activité d’I-Stem s’étend depuis la recherche fondamentale de mécanismes pathologiques jusqu’au transfert de nouvelles thérapies à la recherche clinique. Les programmes de chacune des équipes de recherche sont consacrés soit à un ensemble de maladies génétiques, soit au développement de nouvelles technologies. Actuellement, les grandes indications pathologiques étudiées concernent les maladies du muscle, des motoneurones, de la peau, de la rétine, les maladies neurodégénératives et celles associées à des anomalies du développement du cortex cérébral ou des crêtes neurales ainsi que des maladies caractérisées par un vieillissement accéléré. Les équipes de recherche technologique explorent plus particulièrement les grands outils de production cellulaire et de criblage de composés à hau débit. Les équipes de recherche interagissent de façon permanente les unes avec les autres, autour de projets communs et autour des plateaux techniques qui sont tous mutualisés.
Les équipes d’I-Stem sont impliquées dans des réseaux de collaboration nombreux avec des équipes de recherche tant académiques qu’industrielles, dans le cadre de programmes qui concernent divers aspects de l’utilisation thérapeutique des cellules souches pluripotentes. Elles participent en particulier à deux grandes infrastructures nationales (IngeStem et Neuratris) et à plusieurs réseaux européens, ainsi qu’à des consortiums de recherche et développement financés, notamment, par OSEO ou l’ANR.
I-Stem développe depuis son origine une importante activité d’information et de formation, depuis des visites d’introduction destinées au grand public jusqu’à des stages de trois mois pour des collègues intéressés par un transfert de technologie (« atelier iPS »), en passant par la prise en charge de stages de lycéens et d’étudiants (Masters 1 et 2), l’encadrement de thèses de PhD et de post-doctorants.